Basilea gibt Erteilung des Orphan-Drug-Status für Isavuconazol durch die US-Arzneimittelbehörde FDA bekannt

Basel, 28. Mai 2013 - Basilea Pharmaceutica AG (SIX: BSLN) gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA Isavuconazol zur Behandlung von invasiver Aspergillose den Orphan-Drug-Status erteilt hat.

Der Orphan-Drug-Status der FDA bietet für den Antragsteller mehrere Vorteile, einschliesslich einer siebenjährigen Marktexklusivität ab dem Zeitpunkt der Zulassung in den USA. Bereits zuvor wurde Isavuconazol von der FDA der Fast-Track-Status erteilt. Das Fast-Track-Verfahren dient dazu, die Entwicklung von Medikamenten zu erleichtern, die der Behandlung schwerwiegender und derzeit nicht ausreichend behandelbarer Erkrankungen dienen können. Es soll das Zulassungsverfahren beschleunigen, um so Patienten wichtige neue Medikamente früher zur Verfügung zu stellen.

"Invasive Aspergillose ist eine lebensbedrohliche Infektion verursacht durch Aspergillus-Schimmelpilze. Es trifft vor allem Patienten mit beeinträchtigtem oder geschwächtem Immunsystem, wie beispielsweise Transplantations- oder Krebspatienten, und ist mit einer hohen Sterblichkeitsrate verbunden. Die Erteilung des Orphan-Drug-Status für Isavuconazol in den USA spiegelt das grosse medizinische Bedürfnis wider und ist ein wichtiger regulatorischer Meilenstein für Basilea und unseren Partner Astellas", kommentierte Prof. Achim Kaufhold, Basileas Chief Medical Officer.

Topline-Daten aus zwei Phase-3-Studien mit Isavuconazol werden für das zweite Halbjahr 2013 erwartet. Dabei handelt es sich um die Phase-3-Zulassungsstudie SECURE, bei der die Sicherheit und Wirksamkeit von einmal täglich verabreichtem Isavuconazol im Vergleich zu zweimal täglich verabreichtem Voriconazol bei der Erstbehandlung invasiver Pilzinfektionen durch Aspergillus-Schimmelpilze untersucht wird, sowie die VITAL-Studie, eine offene ("open-label") Phase-3-Studie mit Isavuconazol zur Behandlung von Patienten mit lebensbedrohlichen invasiven Infektionen durch bisher seltene, aber zunehmend häufiger auftretende Pilze und zur Behandlung von Aspergillose-Patienten mit bereits eingeschränkter Nierenfunktion.

Die Patientenrekrutierung für die ACTIVE-Studie, eine Phase-3-Studie zur Untersuchung von intravenös (i. v.) und oral verabreichtem Isavuconazol im Vergleich zu Caspofungin i. v., gefolgt von oralem Voriconazol zur Behandlung von invasiven Candida-Infektionen, wird bis in das Jahr 2014 hinein fortgesetzt.

Schätzungen zufolge erkranken 5-13 % der Knochenmarkempfänger an invasiver Aspergillose sowie 5-25 % der Patienten, die eine Herz- oder eine Lungentransplantation erhalten, und 10-20 % der Leukämie-Patienten, die sich einer intensiven Chemotherapie unterziehen.1 Die in Studien gezeigte Sterblichkeitsrate bei Transplantationspatienten mit invasiver Aspergillose liegt zwischen 34 und 58 %.2

Über Isavuconazol

Isavuconazol (Inhaltsstoff: Isavuconazoniumsulfat) ist ein in der Entwicklung befindliches intravenös und oral verabreichbares Breitspektrum-Präparat gegen Pilzinfektionen. In Zusammenarbeit zwischen Basilea und Astellas Pharma Inc. wird Isavuconazol in klinischen Phase-3-Studien zur Behandlung schwerer invasiver Pilzinfektionen untersucht. In vitro und in vivo zeigte der Wirkstoff eine breite Abdeckung von Hefe- (z. B. Candida) und Schimmelpilzen (z. B. Aspergillus) sowie In-vitro-Aktivität gegenüber weniger häufigen, aber oft tödlich verlaufenden Schimmelpilzinfektionen, beispielsweise durch den Erreger der Mucormykose. In den bisher durchgeführten klinischen Studien erreichte Isavuconazol vorhersagbare Wirkstoffkonzentra­tionen im Körper, was eine verlässliche Dosierung und nach anfänglich intravenöser Gabe einen Wechsel zur einmal täglichen oralen Einnahme erlaubt. Die intravenöse Formulierung von Isavuconazol, das wasserlöslich ist, enthält keine potenziell nierenschädlichen Lösungsvermittler und hat das Potenzial, auch Patienten mit bereits bestehender Einschränkung der Nierenfunktion verabreicht zu werden.

Über Basilea

Basilea Pharmaceutica AG hat ihren Hauptsitz in Basel, Schweiz, und ist an der Schweizer Börse SIX Swiss Exchange kotiert (SIX: BSLN). Mittels der integrierten Forschungs- und Entwicklungs­aktivitäten ihrer schweizerischen Tochtergesellschaft Basilea Pharmaceutica International AG konzentriert sich die Gesellschaft auf innovative Medikamente zur Behandlung von bakteriellen Infektionen, Pilzinfektionen und Krebs. Dabei nimmt sich Basilea der medizinischen Herausforderung an, Lösungen gegen die zunehmende Ausbildung von Resistenzen und das Nicht-Ansprechen auf bisherige Therapieformen zu finden.

Ausschlussklausel

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Diese Pressemitteilung ist unter www.basilea.com abrufbar.

Quellenangaben

1 Harman EM, Medscape Reference, Drugs, Diseases & Procedures, Aspergillosis Clinical Presentation, emedicine.medscape.com/article/296052-overview

2 Baddley JW et al. Factors Associated with Mortality in Transplant Patients with Invasive Aspergillosis. Clinical Infectious Disease 2010 (50), 1559-1567